Każdy lek na rzadkie choroby korzysta z własnego, dziesięcioletniego okresu wyłączności rynkowej. To zachęta do inwestowania w badania i produkcje takich środków leczniczych.
TEZA
Dziesięcioletni okres wyłączności we wprowadzaniu na rynek leków uznanych we Wspólnocie za sieroce to środek zachęty do inwestowania w badania i produkcję takich środków.
I jeśli nawet na jakiś lek sierocy podobny do innego produktu tego rodzaju wydano pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na zasadzie odstępstwa, to i tak każdemu z tych leków należy się przywilej dziesięcioletniego okresu wyłączności obrotu na rynku.
STAN FAKTYCZNY
14 lat temu Komisja Wspólnot Europejskich wydała decyzję, na mocy której imatinib – produkt laboratoriów szwajcarskich i amerykańskich – został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy przeznaczony do leczenia przewlekłej białaczki szpikowej (CML).
Został wpisany do stosownego rejestru i Novartis Europharm z Bazylei wydało pozwolenie na dopuszczenie go do obrotu pod nazwą Glivec.
Po pięciu latach ta sama spółka farmaceutyczna złożyła do Europejskiej Agencji Leków (EMA) wniosek o oznaczenie jako sierocego nilotinibu, czyli preparatu leczącego CML.
W procedurze wydawania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu drugiego leku uznano, że imatinib i nilotinib powinny być uznane za podobne produkty. Dlatego wejście na rynek drugiego, pod nazwą tasinga, stosowanego dla tych samych wskazań terapeutycznych, wymagało zgody posiadacza pierwszego pozwolenia. Została ona udzielona.
Po kolejnych trzech latach pozwolenie na nilotinib zostało zmienione po rozszerzeniu jego wskazań terapeutycznych. Rok później holenderska Teva Pharmaceuticals Europe złożyła w imieniu spółki tej samej grupy wniosek o dopuszczenie do obrotu generycznej wersji glivecu pod nazwą imatinib ratiopharm.
EMA odmówiła jednak zatwierdzenia wniosku w zakresie, w jakim produkt dotyczył leczenia CML, a z pozwolenia korzystały glivec i tasinga. Agencja zaproponowała przy tym holenderskim producentom, że uwzględni wniosek o dopuszczenie do obrotu generyku dla wskazań nieobjętych wyłącznością obecnych na rynku leków.
Spółki Teva wniosły skargę do luksemburskiego Sądu. Dowodziły, że nilotinib nie spełniał w momencie wydania nań pozwolenia koniecznego kryterium. We Wspólnocie był bowiem lek na CML. Ich zdaniem preparat ten powinien być usunięty z rejestru sierocych produktów leczniczych Wspólnoty.
Europejski Sąd skargę oddalił.
UZASADNIENIE
Sąd zgodził się z argumentami EMA i popierającej ją Komisji Europejskiej i formalne argumenty Holendrów uznał za nietrafne.
Podkreślił, że fakt, iż strona dowiedziała się o czymś, co dotyczy stanu faktycznego (w tym wypadku, że nilotinib nie przyniesie na pewno znacznych korzyści pacjentom, a tylko może spowodować ewentualną poprawę kuracji) nie oznacza, że okoliczność ta została faktycznie ujawniona dopiero w toku postępowania.
Decyzja o oznaczeniu kwestionowanego produktu jako sierocego została bowiem w porę upubliczniona, a decyzja o dopuszczeniu do obrotu tasingy opublikowana w Dzienniku Urzędowym i we Wspólnotowym Rejestrze Produktów Leczniczych Stosowanych u ludzi wraz z opisem poszczególnych parametrów uwzględnionych przez Komitet ds. Produktów Leczniczych.
Rozważano publicznie skuteczność porównawczą i analizowano korzyści wynikające z zastosowania nowego preparatu. Dlatego jeśli nawet skarżące spółki w porę nie znały tych danych, to jednak mogły je poznać.
I mimo że Teva dowodziła, iż produkt dopuszczony na podstawie zgody posiadacza istniejącego już pozwolenia powinien dzielić z pierwszym dziesięcioletni okres wyłączności rynkowej, sąd uznał, że podobieństwo dopuszczonych do obrotu leków sierocych nie może wpływać na to, że każdy korzysta z własnego, dziesięcioletniego okresu wyłączności obrotu na rynku. Po to, by sponsor mógł uzyskać zwrot inwestycji poniesionej na badania każdego z tych preparatów.
Wyrok z 22 stycznia 2015 r. w sprawie T-140/12, Teva Pharma BV i Teva Pharmaceuticals Europe BV przeciwko Europejskiej Agencji Leków
Kryteria uznania leku za sierocy:
● jest przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia choroby zagrażającej życiu lub powodującej chroniczny ubytek zdrowia, występującej w UE u nie więcej niż pięciu osób na 10 tysięcy (są to m.in. mukowiscydoza, hemofilia, zespół Downa, dystrofie mięśni, zespół łamliwego chromosomu X, niektóre nowotwory), czyli chorób rzadkich lub
● bez odpowiednich zachęt wprowadzanie go na rynek nie wygenerowałoby wystarczającego zwrotu niezbędnych inwestycji oraz
● nie istnieje zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia określonej choroby lub lek ma przynieść znaczące korzyści pacjentom.
KOMENTARZ EKSPERTA
Brak genetyków uderza w pacjenta

Wyrok sądu nie poprawi pewnie dostępności do i tak bardzo kosztownych leków na choroby rzadkie. Leki sieroce są stosunkowo mało interesujące dla firm farmaceutycznych z powodu znacznych nakładów na badania kliniczne. Niemniej interpretacja sądu daje pole do nadużyć. W praktyce oznacza bowiem możliwość przedłużania monopolu rynkowego dla kolejnych podobnych leków sierocych produkowanych przez tę samą lub powiązane firmy farmaceutyczne. Zamyka to dostęp do rynku producentom tańszych produktów generycznych. Wyrok sądu może więc nie poprawić sytuacji chorych na choroby rzadkie, a pogorszyć ją. Nadzieja w tym, że Teva zapewne złoży skargę do Trybunału Sprawiedliwości UE. Ten zaś może wziąć pod uwagę argument słuszności. W Polce finansowanie terapii chorób rzadkich to wciąż palący problem. Większość zarejestrowanych w Europie leków sierocych nie jest objęta refundacją. Brak dostępności do tańszych leków obciąży zatem bezpośrednio pacjentów. Tymczasem tańsze odpowiedniki mogłyby szybciej znaleźć się na liście refundacyjnej.